#Telethon2025 Le combat continue ! Aujourd’hui, une nouvelle médecine impulsée par le Téléthon change et sauve des vies. Ce combat doit continuer, 95% des maladies rares restent sans traitements. Le 3637 est encore ouvert !

Le Téléthon 2025 affiche un compteur de 83 504 259 € qui témoigne de la confiance et de l’exceptionnelle mobilisation des donateurs et des bénévoles ! Merci à @francetele et à notre marraine @jesuissanta999 💛 Le Téléthon 2025 continue 👉 📞3637 ou https://t.co/gRHGr5HYvZ

📣 JOUR J ! C'est parti pour le Téléthon 2025, aux côtés de notre marraine @jesuissanta999, des familles, des malades, des chercheurs et des bénévoles ! Faites un don dès maintenant 👉 https://t.co/gRHGr5HYvZ ou en appelant le 📞3637

📣 #Téléthon2025 : J‑1 ! Les 5 & 6 décembre, mobilisons-nous pour faire avancer la #recherche contre les maladies rares. La thérapie génique est déjà une #réalité pour Noé. Continuons pour tous ceux qui attendent un #traitement. 💛 Ensemble, faisons bouger les lignes !

Le rêve de Paulin est de guérir. Ensemble, faisons bouger les lignes les 5 & 6 décembre ! #Telethon2025

📣 Plus que 3 jours avant le Téléthon 2025 @jesuissanta999 et Lucie sont prêtes à vivre ce moment ensemble les 5 et 6 décembre ! Soyez de la partie sur @Francetele, sur le web et partout près de chez vous pour faire bouger les lignes 💛 RDV sur 👉 https://t.co/VesuGlzR9b

📣 Plus que 4 jours avant le Téléthon 2025 @jesuissanta999 et Maxence sont prêts à vivre ce moment fort ensemble les 5 & 6 décembre ! Soyez de la partie sur @Francetele, sur le web et partout près de chez vous pour faire bouger les lignes 💛 RDV sur 👉 https://t.co/VesuGlzR9b

🧬La phase #pivot de notre essai de thérapie génique pour la myopathie de #Duchenne a démarré en septembre dernier auprès de plus de 60 garçons âgés de 6 à 10 ans encore capables de marcher. Pour en savoir plus sur GNT0004 : 👉 https://t.co/zL7Jf3QnA0

Sacha, 9 ans, ambassadeur du Téléthon 2024, vit avec une myopathie de Duchenne En 2022, il a participé à un essai de thérapie génique mené par @GenethonFr, le laboratoire du Téléthon Il incarne aujourd’hui l’espoir né de la recherche En savoir plus 👉 https://t.co/Y2zpPJduOU

@GenethonFr a franchi une étape clé avec le lancement de la phase pivot de son essai de thérapie génique pour la myopathie de #Duchenne Objectif :confirmer l’efficacité de GNT0004 à grande échelle. Un immense espoir pour les familles touchées par cette maladie grave #Telethon2025

📣 Plus que 10 jours avant le #Téléthon2025 ! 📆 Les 5 et 6 décembre prochain, faisons bouger les lignes partout en France, sur @TwitchFR et sur les antennes de @Francetele Mobilisez-vous à nos côtés 👉 https://t.co/VesuGlzR9b

Lucie, 20 ans, ambassadrice du #Téléthon2025, est atteinte de calpaïnopathie, une forme de myopathie des ceintures Elle avance et participe à une étude d'histoire naturelle, une étape indispensable avant la mise en place d'un essai de thérapie génique 👉 https://t.co/oacgM0H2IO

Promis au fauteuil roulant en raison d'une myopathie, Sacha teste une thérapie génique qui lui a redonné ses muscles. "Le voir faire des bêtises, c'est un vrai bonheur !" 👉 https://t.co/hcg9dnfAMV

"Notre combat est un combat d'intérêt général. On a des résultats. Les thérapies conçues dans nos laboratoires pour des maladies font avancer des thérapies fréquentes." @frederic_revah DG de @GenethonFr #Téléthon2025

Grâce à votre générosité, 3 laboratoires (@genethonfr, @IStemFrance & @Inst_Myologie) à la pointe des thérapies innovantes ont été créés et + de 350 programmes de recherche sont financés chaque année par l’AFM-Téléthon ! En savoir + : https://t.co/5cNLw6O6RB #Téléthon2025

Noé, 4 ans, ambassadeur du #Téléthon2025, est atteint d’amyotrophie spinale. Grâce à la thérapie génique issue des recherches de Généthon, il retrouve des forces et fait ses premiers pas. Un espoir devenu réalité 💛 👉 https://t.co/pkpwY8Qsdp

🎤 Lorenzo d’Antiga shared 4-year follow-up data from the GNT-012-CRIG study at #ESGCT2025! 🔬 Genethon’s GNT0003 gene therapy shows durable benefits for patients with Crigler Najjar syndrome 💡 Hope grows for this rare liver disorder 💙 #GeneTherapy #RareDiseases #CriglerNajjar

A significant advance presented at @ESGCT! A patient immune to AAV8 received our gene therapy thanks to pre-treatment with imlifidase. This encouraging result, is a significant advance for patients who have been excluded from clinical trials until now. https://t.co/LxqDANlyzq

Une première à l’@ESGCT 2025! Une patiente immunisée contre l’AAV8 a reçu notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase. Une avancée majeure pour les patients jusqu’ici exclus des essais cliniques. https://t.co/e1fbCaMFtx @HansaBiopharma @GenethonFr

📢 Today at #WMS2025! 📄 Poster Session 3  5:15–6:15 PM 👩‍🔬 Amanda Finan-Marchi @GenethonFr , presents the poster #263P: DMDmdx rat: a representative model of Duchenne muscular dystrophy skeletal, cardiac & respiratory deficiencies. Program: https://t.co/zVJPDlJQzE